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세계에서 가장 비싼 약은?
일본 제약사 쿄와기린의 유전자 치료제인 렌멜디(Lenmeldy)로 알려져 있다.
이 약은 1회 투여 비용이 425만 달러(한화 약 56억~62억 원, 시점에 따라 변동) 정도 되는 거다.
- 약 이름: 렌멜디 (Lenmeldy)
- 치료 대상: 소아 희귀 유전 질환인 이염성 백질이영양증(MLD)
- 특징: 주로 일생에 단 한 번 투여하는 '원샷' 유전자 치료제로, 조기에 투여하면 질병 진행을 지연시키는 효과가 있다.
이처럼 초고가 의약품은 대부분 환자 수가 매우 적고 개발 난도가 높은 희귀질환 대상의 유전자 치료제인 경우가 많다.
순위를 다투는 초고가 약품
렌멜디 (Lenmeldy)
약 56억~62억 원 (MLD 치료제)
헴제닉스 (Hemgenix, CSL베링)
약 46억~48억 원 (B형 혈우병 치료제)
엘레비디스 (Elevidys, 사렙타 테라퓨틱스)
약 44억 원 (뒤셴 근이영양증 치료제)
리프제니아 (Lyfgenia, 블루버드 바이오)
약 43억 원 (겸상 적혈구 빈혈 치료제)
졸겐스마 (Zolgensma, 노바티스)
약 25억 원 (척수성 근위축증(SMA) 치료제) - 한때 세계 최고가였던 약이다.

최근 렌멜디는?
미국에서 가장 고가의 약물로 이름을 올렸던 B혈 혈우병 치료제 헴제닉스의 350만 달러를 훌쩍 넘어섰다. 유전자치료제 승인이 급증하면서 해마다 미국의 의약품 최고가가 갱신되는 모습이다.
오차드 파마슈티컬스는 20일 이색성 백질이영양증 원샷 유전자치료제 렌멜디의 미국내 공급계약을 발표했다. 우선 치료제 투약을 위한 여행부담을 줄이기 위해 미국내 5개 전문치료센터를 통해 투약을 지원키로 했으며 도매약가는 425만 달러로 책정했다고 발표했다.
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